走几步就要歇一歇、爬两层楼气喘吁吁，动辄两眼发黑、透不过气……这是梗阻性肥厚型心肌病患者常见的症状表现，那颗变“胖”的心脏，让患者的生命处于随时可能戛然而止的恐惧之中。近日，一款肥厚型心肌病治疗领域的创新治疗药物有望打破该疾病治疗困局，全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（通用名“玛伐凯泰胶囊”）正式在国内上市。

这款新药已获中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善运动能力和症状。这是全球首创也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。玛伐凯泰已在多项国际研究中证实了疗效和安全性。该药在中国EXPLORER-CN III期临床研究的主要研究者，北京协和医院院长张抒扬教授评价其在中国的上市“无疑为更多的中国梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择，有望重新定义这一患者群体的治疗前景。”

肥厚型心肌病平均年龄42岁

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肥厚型心肌病患者平均年龄在42岁 ，这种疾病是一种由编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致，或病因不明的以心肌肥厚为主要特征的心肌病，左心室壁受累最为常见。根据是否存在左心室流出道梗阻，肥厚型心肌病可分为梗阻性和非梗阻性两大类型。其中，梗阻性肥厚型心肌病患者的临床症状往往更加严重，心衰、房颤、卒中以及死亡等风险均显著高于非梗阻性患者。

心脏之所以能持续有节奏地跳动，维持血液的正常循环，与心肌的张弛有度密不可分。心肌的张弛，又和构成心肌细胞的肌球蛋白工作状态密切相关。而对于肥厚型心肌病患者而言，他们心肌张弛的平衡状态发生了异常，过多本应“休眠”的肌球蛋白被唤醒，进入亢奋的工作状态，导致心肌长期收缩亢进，得不到休息，从而变厚、变硬，左心室流出道压差出现。

肥厚型心肌病的临床症状变异性很大，有些患者可长期无症状，有的可能在高强度运动时会出现胸闷、气喘，有的则频繁出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等症状，最严重的情况则是第一次发病就直接引发心脏性猝死。

梗阻性肥厚型心肌病的治疗手段有限，患者左右两难

以往，梗阻性肥厚型心肌病的治疗手段主要包括药物治疗和侵入性治疗两大类。常规的药物治疗主要是使用β受体阻滞剂或非二氢吡啶类钙离子通道阻断剂，通过减慢心率、抑制心肌收缩来改善症状。但由于该疾病的病理生理机制复杂，常规药物还是不能从根本上解决梗阻性肥厚型心肌病所导致的一系列临床症候群，很难满足患者个体化治疗需求。

医生将根据患者的疾病和临床治疗情况综合考虑治疗方案，包括手术和介入治疗，直接给左心室流出道“降压”。不过，张抒扬教授也表示，手术或介入治疗虽然可以改善肥厚型心肌病症状，但是侵入性治疗难度高且存在并发症风险，患者对侵入性治疗的接受度较低。

在临床实践中，专家们也见证了诸多成年患者的两难境地。毕竟是在心脏上“动刀”，对于这样的大型手术，青壮年患者往往会左右为难。一边担心手术中的风险，一边担心术后生活质量的改善问题。很多患者就在瞻前顾后中症状加重，频繁的发作、突然的晕厥、随时不省人事，让患者几乎无法正常工作生活。

创新药可抚平“躁动不安”的肌球蛋白

过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以及肌球蛋白超松弛状态的失调是肥厚型心肌病的机理特征。作为全球首创和目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，玛伐凯泰针对梗阻性肥厚型心肌病的核心病理生理机制，能够与心肌肌球蛋白产生可逆性结合，从而抑制过度的肌球蛋白和肌动蛋白横桥形成，减轻心肌的过度收缩，改善舒张功能。

张抒扬教授解释道，“玛伐凯泰具有独特的作用机制，能够靶向疾病核心病理生理机制，在缓解左心室流出道梗阻、改善临床症状等方面为患者带来了显著获益，患者的运动能力和生活质量明显改善。”他表示，“今年9月公布的全球长期扩展研究MAVA-LTE显示，EXPLORER-LTE队列患者在超过三年的随访期内，多项心脏指标均获得持续稳定的改善，且安全性良好，进一步凸显了玛伐凯泰在梗阻性HCM长期治疗中的地位。”

采写：南都记者 曾文琼

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